Το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο στοιχίζει 1 εκατ. ευρώ
Με συνολικό κόστος πάνω από 1 εκατ. ευρώ ανά ασθενή, θα πρόκειται για την πιο ακριβή φαρμακευτική θεραπεία στον πλανήτη. Ο λόγος για το φάρμακο -ολλανδικής εταιρίας βιοτεχνολογίας- το οποίο θα θεραπεύει μια πολύ σπάνια γενετική νόσο, που προκαλείται από την ανεπάρκεια της λιποπρωτεϊνης (ενζύμου) λιπάσης.
Η ασθένεια, που οφείλεται σε ένα ελαττωματικό γονίδιο και εμποδίζει τη διάσπαση των λιπών των τροφών, προκαλώντας σοβαρή, εν δυνάμει θανατηφόρα, παγκρεατίτιδα (φλεγμονή και μεγάλο πόνο στο πάγκρεας), πλήττει περίπου έναν έως δύο ανθρώπους ανά εκατομμύριο πληθυσμού, και η μόνη αντιμετώπισή της -μέχρι στιγμής- είναι η αυστηρή δίαιτα.
Τώρα και έπειτα από την έγκριση που έδωσε ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (European Medicines Agency - EMA) για να προχωρήσει η πρώτη εξειδικευμένη φαρμακευτική γονιδιακή θεραπεία στην Ευρώπη -και γενικότερα η πρώτη στον δυτικό κόσμο- το φάρμακο αυτό θα θεραπεύει τη σπάνια ασθένεια.
Η σύσταση για έγκριση εκ μέρους της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων, θα πρέπει να εγκριθεί και από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, κάτι που αναμένεται να συμβεί.
Αρχικά, τον Ιούνιο του 2011, ο Οργανισμός είχε γνωμοδοτήσει αρνητικά για το φάρμακο, όμως, ύστερα από ενδελεχή επαναξιολόγηση, σε δεύτερο στάδιο άλλαξε τη γνώμη του σε θετική.
Το συγκεκριμένο φάρμακο θεωρείται «ορφανό», με βάση τη σχετική πολιτική της Ευρωπαϊκής Ένωσης από το 2004. Αυτό σημαίνει ότι αν μία νόσος αφορά λιγότερους από πέντε ανθρώπους ανά 10.000 κατοίκους, τότε παραχωρείται σε μία πρωτοποριακή θεραπεία η αποκλειστική άδεια φαρμάκου για μία δεκαετία.
Όπως δήλωσε ο διευθύνων σύμβουλος της κατασκευάστριας, η συγκεκριμένη εταιρία θα χρεώνει τουλάχιστον 250.000 ευρώ ετησίως για το φάρμακο, πράγμα που σημαίνει ότι για μία πενταετή θεραπεία το κόστος για έναν ασθενή θα ξεπεράσει τα 1,25 εκατ. Ευρώ.
Η εταιρεία προωθεί μία ασυνήθιστη μέθοδο τιμολόγησης, χρεώνοντας τα νοσοκομεία, που θα κάνουν την θεραπεία, ένα σταθερό ποσό κάθε χρόνο. Το φάρμακο πρέπει να εισάγεται με μία σειρά τρίωρης διάρκειας ενέσεων στο πόδι.
Η ολλανδική εταιρία επιμένει ότι το μεγάλο κόστος είναι αναγκαίο για να καλύψει το υψηλό κόστος ανάπτυξης του φαρμάκου, καθώς επίσης επειδή η χορήγησή του θα περιοριστεί σε λίγες εκατοντάδες ασθενείς στην Ευρώπη, οι οποίοι έχουν τη γενετική ασθένεια.
iatropedia